Terapi Sel Memberi Harapan bagi Anak-Anak dengan Lupus

14 Oktober 2024 11:57
Penulis: Alamsyah, lifestyle
Studi ini melibatkan 20 anak dengan penyakit autoimun yang telah menerima terapi baru tersebut, membuka jalan untuk aplikasi yang lebih luas.

Sahabat.com - Dokter di Hangzhou, Provinsi Zhejiang, telah berhasil menyelesaikan studi klinis terbesar di dunia yang melibatkan penggunaan terapi sel CAR-T untuk mengobati anak-anak dengan lupus eritematosus sistemik.

Studi ini melibatkan 20 anak dengan penyakit autoimun yang telah menerima terapi baru tersebut, membuka jalan untuk aplikasi yang lebih luas.

Mao Jianhua, wakil presiden Rumah Sakit Anak yang berafiliasi dengan Fakultas Kedokteran Universitas Zhejiang dan kepala pusat nefrologi-urologi rumah sakit, mengatakan dalam sebuah wawancara baru-baru ini bahwa gejala dari semua 20 pasien mengalami perbaikan setelah perawatan, dan mereka telah menghentikan penggunaan steroid serta imunosupresan lain yang biasanya diresepkan untuk penyakit ini.

"Ini adalah studi kohort terbesar di dunia di bidang ini, dan hasilnya telah meningkatkan keyakinan kami dalam menggunakan CAR-T untuk mengobati penyakit autoimun lainnya," ujarnya.

Lupus adalah penyakit autoimun yang berpotensi fatal yang dapat menyebabkan peradangan dan kerusakan jaringan yang luas di bagian mana pun dari tubuh, umumnya di hati, ginjal, kulit, dan sendi. Anak-anak yang menderita lupus cenderung menunjukkan kondisi yang lebih rumit dibandingkan orang dewasa.

Pasien pertama yang terlibat dalam studi ini adalah seorang gadis berusia 12 tahun yang didiagnosis lupus tiga tahun lalu dan menjalani pengobatan rutin yang secara umum menekan sistem kekebalan tubuh. Namun, pada awal Februari, dia ditemukan memiliki kadar protein urine yang sangat tinggi yang dapat mengakibatkan gagal ginjal.

Karena intervensi umum tidak berhasil, pasien muda ini disarankan untuk mendaftar dalam program klinis yang fokus pada pengobatan lupus menggunakan terapi CAR-T, yang telah dimulai sejak awal tahun ini.

Menurut Mao, terapi CAR-T bekerja dengan cara mengekstraksi sel T dari darah pasien dan memodifikasinya secara genetik agar dapat mengenali dan menyerang sel-sel yang sakit setelah disuntikkan kembali ke dalam tubuh. Terapi ini pertama kali digunakan untuk mengobati kanker darah, dan para peneliti telah bereksperimen dengan terapi ini di bidang lainnya.

Gadis tersebut mendaftar dalam program pada 8 Februari, dan pada 12 Maret, sel-sel yang dimodifikasi telah disuntikkan ke dalam tubuhnya. Sekitar dua minggu kemudian, hasil pemeriksaan menunjukkan penurunan yang signifikan dalam kadar protein urine, dan tidak ada ruam baru atau luka di mulut yang muncul.

He Xue, dokter kepala di pusat tersebut, mengatakan pada hari Selasa bahwa gadis itu kini hampir tidak memiliki gejala penyakit. Ruamnya dan kadar protein yang tinggi dalam urine telah berkurang, dan dia kembali ke sekolah pada bulan September.

Ke-20 pasien terdiri dari 16 gadis dan empat laki-laki berusia antara 6 hingga 19 tahun, dengan lama penyakit berkisar antara empat bulan hingga 11 tahun. Beberapa dari mereka datang dari jauh, termasuk dari daerah otonomi Ningxia Hui dan Xinjiang Uygur, untuk mendapatkan pengobatan di rumah sakit.

Menurut He, lima pasien pertama menunjukkan perbaikan yang signifikan, termasuk penurunan kadar protein urine dan kreatinin darah, serta hilangnya ruam berat.

"15 kasus lainnya memerlukan pemantauan lebih lanjut, tetapi sejauh ini, mereka semua menunjukkan tanda-tanda perbaikan di semua indikator," tambahnya.

Mao menambahkan bahwa tidak ada pasien yang menunjukkan tanda-tanda reaksi alergi. Sementara tiga di antaranya mengalami gejala neurologis ringan hingga sedang, mereka pulih segera setelah menerima perawatan yang ditargetkan.

Berkat teknologi ini, seorang pasien lupus berusia 16 tahun yang telah menjalani diet ketat sejak didiagnosis empat tahun lalu mengatakan bahwa dia akhirnya bisa menikmati makanan yang lezat.

"Obat-obatan biasa terasa sangat pahit dan sulit ditelan, dan keinginan terbesar saya adalah berhenti minum obat," ujarnya.

Seorang anak laki-laki berusia 15 tahun yang terlibat dalam studi tersebut mengatakan bahwa ruamnya mereda sekitar dua minggu setelah injeksi sel.

"Saya merasa mual dan sakit setiap kali minum obat," katanya. "Saya telah makan makanan yang hambar dan dipilih dengan ketat selama hampir empat tahun, dan salah satu keinginan terbesar saya adalah menikmati hidangan lezat."

Mao menyatakan, "Lupus tidak hanya menyebabkan penderitaan fisik bagi anak-anak ini, tetapi juga membatasi mereka dengan berbagai masalah, seperti penggunaan obat jangka panjang, kunjungan kontrol yang sering, dan pembatasan diet. Perawatan ini telah memberi mereka harapan untuk hidup lebih baik, karena mereka kini merasa lebih sehat dan memiliki nafsu makan yang lebih baik."

Mao dan timnya berencana untuk memulai studi lain bulan ini yang bertujuan mengumpulkan sel T dari donor sehat, memodifikasi dan memperbanyaknya untuk menghasilkan terapi sel siap pakai. Pendekatan ini diharapkan dapat memungkinkan pasien lupus yang sel T-nya tidak memenuhi syarat untuk dimodifikasi agar dapat mengakses pengobatan canggih ini.

Ia menambahkan bahwa mulai bulan Juli, timnya telah mulai merekrut pasien dengan dua penyakit autoimun lainnya—vaskulitis yang terkait dengan antibodi sitoplasma neutrofil anti, dan sindrom nefrotik yang resistan terhadap steroid dan obat-obatan lain.

"Tujuan kami adalah menerapkan teknologi ini tidak hanya untuk lupus, tetapi juga untuk penyakit serius lainnya sehingga lebih banyak pasien dapat merasakan harapan," pungkasnya.

0 Komentar

Berita Terkait

Leave a comment